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Marostica, Francesca (2018) Studio in vivo di mutazioni di alfa-sarcoglicano. [Laurea specialistica biennale]

Per questo documento il full-text online non disponibile.

Abstract

La LGMD-2D è una distrofia rara causata principalmente da mutazioni missenso nel gene SGCA codificante per l'alfa-sarcoglicano. Ad oggi non sono disponibili modelli animali esprimenti la proteina mutata. In questo lavoro quindi, partendo dal topo alfa-SG KO, si è adottata la strategia di introdurre attraverso AAV1 il gene umano dell'alfa-SG mutato e/o WT. I risultati hanno dimostrato che si ottiene il recupero del fenotipo introducendo SGCA WT mentre con SGCA mutato si ottiene un modello che mima la patologia umana.

Item Type:Laurea specialistica biennale
Corsi di Laurea specialistica biennale:Facoltà di Farmacia > Biotecnologie farmaceutiche
Uncontrolled Keywords:sarcoglicanopatia, trasduzione con adeno-associati virus
Subjects:Area 05 - Scienze biologiche > BIO/11 Biologia molecolare
Codice ID:59440
Relatore:Sandonà, Doriana
Correlatore:Fecchio, Chiara
Data della tesi:28 February 2018
Biblioteca:Polo di Scienze > Polo di Scienze - Bibl. Scienze del Farmaco, via Marzolo 5
Note per la fruizione:Embargo permanente per motivi di segretezza e/o di proprietà dei risultati e/o informazioni sensibili. Testo a stampa non depositato in biblioteca per espressa volontà dell'autore
Tesi sperimentale (Si) o compilativa (No)?:Yes

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